诺奖为何授予微小核糖核酸研究 解锁疾病治疗新视角

2024年诺贝尔生理学或医学奖授予了美国科学家维克托·安布罗斯与加里·鲁夫坎，以表彰他们在微小核糖核酸及其在基因调控中的作用这一领域的重大发现。这项基础研究不仅增进了我们对生物体内基因控制机制的理解，还为包括癌症在内的多种复杂疾病的研究开辟了新的路径，为疾病的诊断和治疗方法带来了创新视角。

回溯至90年代，安布罗斯和鲁夫坎在秀丽隐杆线虫中观察到一种特殊现象：某基因不生成蛋白质，而是产生了一种含有22个核苷酸的非编码微小核糖核酸。这一发现起初看似局限于线虫，但随后鲁夫坎的另一项发现——一种广泛存在于生物体中的微小核糖核酸，引发了科学界的广泛关注。科技进步，特别是高效率的DNA测序技术的飞跃，推动了数千种新微小核糖核酸的相继发现。

两位科学家的这一开创性工作，对传统的遗传信息传递规律提出了挑战，揭示了细胞如何通过调节蛋白质生成来实现多样性及执行特定功能的深层机制。微小核糖核酸对于生物发育与机能至关重要，其调控失常与包括癌症、心血管疾病、神经性疾病在内的多种疾病密切相关。

展望未来，微小核糖核酸领域内的研究将更加深入，集中于探究其结构变异、表达异常与疾病间的直接关联。这些研究有望将微小核糖核酸的特异变化作为疾病诊断标志物，甚至作为治疗的目标。此外，优化微小核糖核酸的操控技术，如有效抑制或激活特定分子、改善合成与递送方法，以及减少副作用，将成为药物开发的关键方向。